CRISP-Cas 9 (acronyme anglais pour “courtes répétitions en palindrome regroupées et régulièrement espacées”) est une technique découverte par Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna, permettant de supprimer ou d’insérer des gènes et ainsi de corriger des maladies génétiques.
Les premières recherchent datent de 1987 au Japon où Atsuo Nakata et son équipe découvrent des séquences d’ADN répétitives, se lisant dans les deux sens (palindrome) dans le génome de bactéries Escherichia coli. En 2005, des bio-informaticiens découvrent qu’entre ces palindromes sont présentes des séquences d’ADN de virus. En 2007, des chercheurs découvrent que des bactéries dotées de séquences CRISPR survivent mieux aux infections virales. Sorte de vaccin, ces séquences permettent de combattre un agresseur déjà rencontré.
Pour comprendre comment CRISPR-Cas9 fonctionne, il faut savoir que chaque séquence CRISPR est transcrite en ARN, des molécules intermédiaires plus petites qui vont se lier à une enzyme nommée Cas9 afin de découper le génome. Il “suffit alors” de fabriquer des ARN guides afin de cibler plusieurs gènes à la fois.
Séquence CRISPR + enzyme Cas9 = outil de génie génétique de rêve.
Les possibilités sont immenses : éliminer un gène néfaste ou déficient, stimuler l’expression de certains gènes, l’inhiber ou le remplacer, lutter contre les bactéries résistantes aux antibiotiques, applications en agriculture, en virologie, en pharmacie… “Cette technologie concerne tous les domaines de recherche en biologie !” indique Alain Fisher de l’hôpital Necker, l’un des spécialistes français de thérapie génique.
Les avantages sont nombreux : simplicité, rapidité permettant à de très nombreuses recherches d’être réalisées. Les maladies génétiques autrefois incurables pourraient devenir curables telle la myopathie de Duchenne, la drépanocytose et Huntington.